キッセイ薬品工業株式会社より、ロバチレリンの追加第Ⅲ相臨床試験開始のプレスリリースが出ました。
https://www.kissei.co.jp/news/2025/20250314-5014.html

下記点線内はプレスリリースからの引用
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本剤に関して、当社は、これまでに実施した2つの第Ⅲ相臨床試験ならびに併合解析の結果から、国際的に用いられているSARAスコアにより、脊髄小脳変性症における運動失調に対して初めて改善効果が検証された薬剤であると判断し、2021年12月22日に製造販売承認申請を行いました¹。しかし、医薬品医療機器総合機構（以下「PMDA」）より、この臨床試験データでの承認は困難であるとの見解が示されたことから、2023年7月19日に承認申請を一旦取り下げました。当社は、追加臨床試験の実施可能性について検討し、今般のPMDAとの協議にて臨床試験計画が受け入れられたことから、追加の第Ⅲ相臨床試験を開始することとしました。

今回実施する臨床試験では、脊髄小脳変性症患者さんを対象に、本剤を経口投与したときの運動失調の改善効果について、プラセボに対する優越性を二重盲検法により検証します。
当社は、本剤を脊髄小脳変性症治療の新しい選択肢として提供できるよう、開発に注力してまいります。
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SCD・MSA全国患者連絡協議会（患者会の全国組織）でも、厚生労働省へ新薬の早期承認を求めて陳情を重ねてきました。引き続き、経過・経緯を見守って参ります。

参考：2023年7月19日
脊髄小脳変性症治療薬「ロバチレリン（KPS-0373）」の国内製造販売承認申請取り下げのお知らせ
https://scdmsa.tokyo/news/trial-medicine/20230719.html