多系統萎縮症の治療薬候補の第2相治験の中間報告が公表されました。
JRCT：jRCT2041230153
 
プレスリリースより引用
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中間解析結果
小野薬品工業株式会社は、多系統萎縮症の治療薬候補　S1P5作動薬 ONO-2808について、多系統萎縮症（Multiple System Atrophy、MSA）を対象に、安全性および有効性をプラセボ群と比較評価した第Ⅱ相臨床試験（ ONO-2808-03試験 ）の中間解析において、ONO-2808の有効性シグナルを確認したことを発表しました。
本試験の中間解析では、臨床アウトカム評価項目である統一多系統萎縮症評価尺度（Unified Multiple System Atrophy Rating Scale、UMSARS）に関して、ONO-2808群においてMSAの病態進行が遅くなる傾向が確認されました。また、すべての用量で忍容性が認められ、管理可能な安全性プロファイルが示されました。試験結果については、今後の学会にて公表する予定です。
ONO-2808試験について
ONO-2808-03試験は、症状発現から5年以内の早期MSAを対象とした多施設共同無作為化第Ⅱ相臨床試験であり、日本および米国で実施しています。本試験は2つのパートから構成されています。コアパートではONO-2808（3用量）あるいはプラセボを1日1回24週間経口投与しました。コアパートの目的は、プラセボを対照にONO-2808の安全性、忍容性、薬物動態に加えて、有効性を探索的に評価することです。コアパート完了後は、継続投与パートとしてONO-2808を最大80週間まで投与し、ONO-2808を長期投与したときの安全性、忍容性に加えて、有効性を探索的に評価します。
ONO-2808について
ONO-2808は、当社が創製したスフィンゴシン1-リン酸（S1P）受容体の一つであるS1P5受容体に対する経口投与可能な選択的作動薬です。S1P5受容体は脳や脊髄等の中枢神経系に存在するグリア細胞の一種であるオリゴデンドロサイトの分化を促進することで、神経軸索を覆う髄鞘の安定化や再生といった神経の正常な機能維持に重要な役割を果たすことが示唆されています 7), 8)。S1P5受容体選択的作動薬であるONO-2808は、再髄鞘化を促進し、またMSAの病因となる中枢神経系でのα-シヌクレインの蓄積を抑制することで、MSAの進行を緩和することが期待されます。。

小野薬品工業株式会社のプレスリリース

ONO-2808の作用機序については、小野薬品工業株式会社のR&D説明会資料（2021年9月7日）のスクリプトP13-16を抜粋したPDF参照