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医療情報
多系統萎縮症の治療薬候補が希少疾病用医薬品(オーファンドラッグ)の指定を取得
ルンドベック・ジャパン（株）は、多系統萎縮症の治療薬候補 Lu AF82422 ※が、厚生労働省から2025年2月28日付で「希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）」の対象品目に指定されたことを発表しました。
この薬は、米国および日本で実施した第 II 相無作為化二重盲検プラセボ対照臨床試験の結果において、臨床およびバイオマーカーの評価項目で有効性のシグナルが観察されたことを受け、グローバル第 III 相臨床試験（MASCOT）が進行中であり、日本国内においても本試験の実施を準備中です。
※Lu AF82422 は、αシヌクレインを標的とし、αシヌクレインを中和、除去することによってMSAの進行を遅らせ、抑制できる可能性がある抗体治療薬です。
